全球首例！英國利用基因編輯技術治愈白血病患者

基因編輯技術造就了世界首例嬰兒白血病治療奇跡。據(jù)英媒11月5日報道，英國倫敦一名患白血病的1歲大女嬰生命進入最后幾個月倒數(shù)。面對傳統(tǒng)療法失效，醫(yī)生嘗試將基因編輯過的血液細胞注入她體內(nèi)，成功消滅癌魔，開創(chuàng)全球首例。

嘗試沒用過的治療方法去年6月份，蕾拉·理查德茲誕生于倫敦北部?；顫娍蓯鄣呐畠航o其父母阿什利·理查德茲和麗薩·福利帶來了莫大的幸福。然而，三個月后蕾拉開始患病，醫(yī)生通過血液檢測將其確診為急性淋巴細胞白血病患者。對嬰兒來說這種疾病相當難治療。疾病確診后，化療及骨髓移植對蕾拉均不奏效，醫(yī)生無計可施，建議理查德茲為愛女安排善終服務。

雖然如此，蕾拉的父母仍不放棄。蕾拉的媽媽說，“我們不接受停止治療，所以我們同意醫(yī)生采取任何可以拯救女兒的治療方法，哪怕是從來沒有采用過的方法，我們也愿意嘗試。”

在蕾拉父母的支持下，大奧蒙德街醫(yī)院采用德國生物技術公司Cellectis開創(chuàng)的細胞方法治療蕾拉。這種方法非常新穎，其核心是將抗癌基因插入健康的捐贈者血液細胞中，在此之前僅在老鼠身上做過測試。

注入5000萬個基因編輯過的細胞今年6月份醫(yī)生將1ml編輯過的健康細胞注入到蕾拉體內(nèi)。蕾拉的父親說，“對于此次治療，蕾拉并沒注意到發(fā)生了什么，她仍在床上跳躍著。接受一個從未在人類身上使用過的治療方法聽起來有點嚇人，即使有風險，只要有一線希望我們也毫不猶豫地嘗試。”

如今，多虧了注入的5000萬個基因工程編輯過的細胞，使得蕾拉體內(nèi)的癌細胞被捕殺且病情開始消退。在治療初期還看不到明顯的效果，但幾周后蕾拉開始出現(xiàn)復蘇的跡象，醫(yī)生緊跟著對蕾拉進行了骨髓移植以確保根除疾病，如今檢測結果發(fā)現(xiàn)蕾拉身上的癌細胞已完全消除。綜合王裳我們使用這種方法治療了一個很堅強的小女孩，這種方法是否適合所有孩子還需謹慎。但這對新生物工程技術來說具有里程碑意義，對孩子的影響也是驚人的。如果這種方法具有可重復性，那么將是白血病治療的一個巨大進步，同時也有助于開創(chuàng)囊性纖維化和其他遺傳疾病治療的新方法。

——蕾拉的主治醫(yī)生瓦薩姆·卡西姆教授治療細節(jié)修改捐贈細胞使其抗癌蕾拉的生命獲救得益于基因工程修改過的血液細胞。捐贈的血液細胞來自美國，科學家總共對其進行了三次修改。

科學家們首先在捐贈的血液細胞中添加抗白血病基因，這些基因可編碼靶向并殺死癌細胞的蛋白質(zhì)，其次科學家使用TALENs技術關閉兩個基因，關閉第一個基因是為了確保捐贈的細胞不被蕾拉的身體排斥，關閉第二個基因是為了確保捐贈細胞不被治療藥物殺死。